Ученые использовали CRISPR для лечения ВИЧ у мышей.
С тех пор, как мир осознал разворачивающуюся трагедию эпидемии СПИДа, мы отчаянно пытались решить проблему удаления всех следов вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) из организма человека.
Подход с двойным ударом, который сочетает в себе редактирование генов с целевыми лекарственными средствами, мог бы стать тем приемом, который нам нужен, если последнее исследование на мышах является каким-либо показателем - он продемонстрировал успешное излечение у пяти из 13 трансгенных мышей, оставив многих взволнованными.
Вирус ВИЧ является настоящим мастером маскировки, изменяя свой внешний вид по мере того, как он размножается внутри человеческого тела. Даже если ничего не помогает, вирус может спрятать свой генетический шаблон в нашей собственной ДНК, готовый появиться, когда жар утихнет.
Благодаря этому таланту оставаться на низком уровне, лучшее, что мы можем сделать, - это нанести удар по арсеналу фармацевтических препаратов, предназначенных для того, чтобы удерживать смертельный патоген под землей, предотвращая его появление и разрушая иммунную систему организма. Отказ от антиретровирусных препаратов всего на несколько недель может привести к возрождению инфекционных вирусных частиц.
Исследователи из Медицинского центра Университета Небраски и Университета Темпл в США продемонстрировали, что технология генетического редактирования CRISPR-Cas9 теоретически способна обнаруживать эти захороненные гены вируса и уничтожать их у мышей, созданных для обеспечения биохимии человека.
CRISPR не мог сделать все это самостоятельно. Команде пришлось сочетать его с антиретровирусной терапией длительного действия с медленным эффективным высвобождением, чтобы у генетической хирургии было время, необходимое для поиска вирусных генов и их уничтожения.
Если бы мы могли применять такой же подход к людям, это означало бы возможность отказа от ежедневных ретровирусных лекарств и целый ряд неприятных побочных эффектов, которые сопровождают лекарства. Учитывая, что почти 40 миллионов человек по всему миру в настоящее время живут с этим вирусом, такое лекарство было бы захватывающим событием.
К сожалению, редактирование генов CRISPR все еще находится в зачаточном состоянии как медицинская технология, и мы до сих пор не понимаем, какой вред это может причинить человеческому организму.
Но по сравнению с более ранними методами нацеливания на генетические последовательности для удаления или диссекции CRISPR может быть легко запрограммирован для беспрецедентного уровня точности.
Это делает его сексуальным инструментом для любого исследователя, заинтересованного в микрохирургии на молекулярном уровне. Просто предоставьте последовательность, которую вы хотите пережевать, и отправьте.
Уже есть планы использования его для удаления других скрытых вирусов, таких как герпес, не говоря уже о первых предварительных шагах по редактированию генов, лежащих в основе врожденных состояний, таких как наследственные заболевания сердца.
Но технология не пришла без интенсивного противоречия.
Даже если мы отложим в сторону вопросы этики использования его для изменения наших собственных генов, были опасения, что аппаратное обеспечение CRISPR не настолько чистое, как мы могли бы надеяться, что может привести к изменениям, которые могут повысить риск заболевания раком. ,
В контексте, любая терапия, основанная на такой проблемной технологии, становится вопросом риска в сравнении с вероятностью успеха.
Как правило, для повторного появления ВИЧ у необработанных трансгенных мышей требуется всего несколько дней. Но через восемь недель после прекращения лечения не было никаких следов генов вируса у пяти из 13 инфицированных субъектов, что подразумевает будущее без наркотиков, по крайней мере, для немногих счастливчиков.
Излишне говорить, что даже мыши, созданные для имитации нашего тела, не могут заменить реальных людей. Испытания, проводимые на приматах, могли бы немного продвинуться в демонстрации того, насколько мы должны надеяться на CRISPR в качестве пути продвижения к лечению ВИЧ.
Вопрос в том, будем ли мы проверять это на себе в ближайшее время?
В прошлом Управление по контролю за продуктами и лекарствами США не решалось предоставлять разрешение. Ранее в прошлом году он отклонил просьбу биотехнологической компании о проведении исследований по лечению серповидноклеточной анемии на основе CRISPR.
Но это случается. В декабре другой компании дали зеленый свет, чтобы использовать этот подход в испытании для лечения детской слепоты.
Не вдаваясь слишком подробно в детали, стоящие за отдельными звонками, ясно, что администраторы в США рассматривают технологию с небольшой осторожностью. Как они должны.
Но исследования в области ВИЧ уже были вынуждены ждать. Через несколько десятков лет, положительный тест на ВИЧ стал смертным приговором. К сожалению, для миллионов людей во всем мире, которым отказано в доступе к лекарствам, это все еще есть.
Последний шаг к излечению был бы чем-то, что можно отпраздновать, но сейчас время покажет, надеемся ли мы на это.
Это исследование было опубликовано в .