FDA одобрило первое новое лекарство от болезни Альцгеймера почти за 20 лет

Этот препарат является одним из немногих значительных достижений в борьбе с болезнью Альцгеймера, но он также вызывает споры.

"Впервые за последние два десятилетия у нас появился новый одобренный метод лечения болезни Альцгеймера", — сказал доктор Бабак Туси, возглавлявший многоцентровые клинические испытания в Кливлендской клинике. Но критики говорят, что доказательств пользы этого препарата довольно мало, а потенциальные побочные эффекты вызывают беспокойство - и само Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) не дало полного одобрения этому препарату.

История об адуканумабе (продаваемом под торговой маркой Aduhelm), препарате, разработанном компанией Biogen, полна противоречий. Первое в своем роде лечение нацелено на первопричину болезни Альцгеймера, а не только на ее симптомы. Он функционирует как антитело, нацеленное на амилоид, белок, который образует аномальные скопления в мозге людей, страдающих болезнью Альцгеймера, — скопления, которые могут вызвать разрушение и разрушение клеток мозга больного.

Aduhelm способен снизить уровень амилоида в мозге и замедлить снижение когнитивных функций у пациентов, особенно на ранних стадиях заболевания, а также в сочетании с соблюдением здорового образа жизни. Это далеко от совершенства, но все же это большой скачок по сравнению с тем, на чем мы остановились всего 10 лет назад.

"Болезнь Альцгеймера - это разрушительное заболевание, которое может оказать глубокое влияние на жизнь людей с этим диагнозом, а также их близких", — сказала Патриция Каваццони, доктор медицинских наук, директор Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. "Имеющиеся в настоящее время методы лечения лечат только симптомы болезни; этот вариант лечения - первый, который направлен на основной процесс болезни Альцгеймера и воздействует на него. Как мы узнали из борьбы с раком, ускоренный путь утверждения может быстрее предоставить терапию пациентам, стимулируя при этом дальнейшие исследования и инновации".

Но не все в этом убеждены. В рамках процесса получения разрешения FDA любое лекарство должно доказать свою эффективность в двух аналогичных клинических испытаниях. Aduhelm был протестирован в двух таких испытаниях (ENGAGE и EMERGE) - но эти два испытания были прекращены в 2019 году после того, как независимая комиссия пришла к выводу, что лекарство не оказывает достаточного влияния.

Только после последующего анализа, проведенного Biogen и FDA, в ходе которого были проанализированы дополнительные данные, отсутствовавшие на момент прекращения испытаний, результаты были признаны достаточно многообещающими. Эти новые данные включали в себя большее число пациентов, принимающих более высокие дозы препарата и обнаружили, что Aduhelm действительно эффективен в снижении бета-амилоидов в мозге, многие считают, что отличительной чертой Альцгеймера (хотя эта гипотеза еще не была полностью доказана).

Что еще больше осложняет ситуацию, так это то, что у 40% пациентов клинических испытаний, получавших одобренную дозу Aduhelm, развился временный болезненный отек мозга, а у 17% - микрокровоизлияния - крошечные кровоизлияния в мозге.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) само признало, что Biogen необходимо предоставить больше доказательств, поручив производителю препарата провести исследование после утверждения препарата для изучения его преимуществ. Если он не предоставит таких доказательств клинической выгоды, одобрение FDA может быть отозвано.

Но некоторые опасаются, что даже в этом случае решение FDA может позволить большему количеству препаратов получить одобрение при недостаточных доказательствах. Несмотря на то, что существует отчаянная потребность в лечении, это не оправдывает одобрения препаратов, которые не полностью доказали свою ценность, и некоторые исследователи опасаются, что это создает опасный прецедент. FDA объяснило, что Aduhelm получил статус Fast Track, направленный на ускорение разработки и пересмотра лекарств, предназначенных для лечения серьезных состояний, когда первоначальные данные показали, что они могут удовлетворить неудовлетворенную медицинскую потребность.

Это не единственное интересное открытие в области болезни Альцгеймера. Фармацевтический гигант Eli Lilly также представил многообещающие результаты по собственному лекарству от болезни Альцгеймера в начале этого года и уже работает над основным исследованием фазы 3.