Одна пересадка стволовых клеток обеспечила 15 лет ремиссии при тяжёлом аутоиммунном заболевании

После однократной трансплантации стволовых клеток у двух пациентов с тяжёлым аутоиммунным заболеванием — оптиконевромиелитом (ОНМ), поражающим спинной мозг и зрительные нервы, удалось добиться более чем 15-летней ремиссии.

Как сообщает исследование, опубликованное в журнале Med, речь идёт о пациентах, которые после пересадки гемопоэтических стволовых клеток от доноров полностью прекратили приём иммуноподавляющих препаратов и на протяжении более 15 лет не демонстрируют признаков рецидива заболевания.

Оптиконевромиелит — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система начинает вырабатывать антитела против белка аквапорин-4, расположенного на астроцитах спинного мозга и зрительного нерва. Это приводит к тяжёлым воспалительным приступам, сопровождающимся болью в глазах, потерей зрения, рвотой, слабостью и даже параличом конечностей, которые могут длиться от нескольких дней до месяцев.

Современная терапия в основном направлена на подавление симптомов и снижение активности иммунной системы с помощью иммуносупрессоров. Однако даже новые поколения таких препаратов не всегда предотвращают повторные обострения, а их приём зачастую необходим пожизненно, что подчёркивает потребность в радикально более устойчивых методах лечения.

В представленном исследовании специалисты из института IRCCS Сан-Рафаэле в Италии применили аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток — то есть пересадку клеток, полученных от доноров. Этот подход уже используется при лечении некоторых онкологических и гематологических заболеваний, а также тяжёлых нарушений крови.

В рамках клинического наблюдения один пациент получил стволовые клетки от своей сестры в 2009 году, а второй — от неродственного донора годом позже. Перед трансплантацией оба пациента прошли подготовку с применением химиотерапевтических препаратов, включая флударабин и треосульфан, а также терапию моноклональными антителами для подавления патологических иммунных клеток.

Дополнительно применялись иммунные препараты, предотвращающие реакцию «трансплантат против хозяина», при которой донорские клетки атакуют ткани реципиента, что является одним из самых опасных осложнений подобных процедур.

После единственной процедуры пересадки у обоих пациентов произошло глубокое «перепрограммирование» иммунной системы: исчезли аутоантитела, связанные с заболеванием, а иммунная система восстановила практически нормальное функционирование.

По итогам наблюдения, длившегося более 15 лет, оба пациента оставались без рецидивов и без необходимости в постоянной иммуносупрессивной терапии. У одного из них восстановление было настолько значительным, что он смог вернуться к полноценной жизни и завести детей, а у другого существенно улучшилась подвижность конечностей.

Исследователи отмечают, что стандартная трансплантация стволовых клеток чаще выполняется с использованием собственных клеток пациента, однако при аутоиммунных заболеваниях такой подход может быть менее эффективным из-за риска сохранения патологических иммунных клонов, что и объясняет интерес к донорским (аллогенным) пересадкам.