Здоровье и медицинаНовости

ВИЧ: революционное лечение на основе Crispr-Cas проходит испытания


Лечение ВИЧ может претерпеть значительные изменения благодаря новому препарату под названием EBT-101, созданному на основе молекулярных ножниц Crispr-Cas9. Первый пациент только что прошел лечение в США.

В Филадельфии начались клинические испытания, которые могут произвести революцию в лечении ВИЧ. Неназванный доброволец стал первым пациентом, получившим лечение препаратом EBT-101, созданным на основе технологии Crispr-Cas. "EBT-101 способен удовлетворить неудовлетворенные потребности людей, живущих с ВИЧ/СПИДом, удалив вирусную ДНК в их клетках и тем самым уничтожив инфекцию", — объясняет доктор Камель Халили из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпл.

Используя протеазу, соединенную с направляющей РНК, система Crispr-Cas9 способна вырезать выбранные фрагменты ДНК в клетках.

Удаление ВИЧ из инфицированных клеток

EBT-101 был разработан в сотрудничестве с компанией Excision BioTherapeutics, специализирующейся на разработке терапии на основе Crispr-Cas. В данном случае добровольцам вводили внутривенно вирусные векторы AAV (адено-ассоциированный вирус) типа 9, содержащие генетическую конструкцию, которая будет вырезать большие участки ДНК ВИЧ из клеток.

Цель данного клинического испытания фазы 1/2 - оценить безопасность и эффективность нескольких доз EBT-101 на небольшом количестве добровольцев, прежде чем переходить к более крупным когортам. "Официальное начало фазы 1/2 клинических испытаний приближает нас к созданию потенциального средства для лечения ВИЧ/СПИДа", - говорит Эми Голберг, доктор медицины, временный декан Медицинской школы Льюиса Каца.

Первые результаты ожидаются только через много месяцев. В настоящее время два медицинских центра в Миссури и Нью-Джерси набирают добровольцев, чья инфекция контролируется антиретровирусной терапией, а третий центр вот-вот откроется. Если EBT-101 окажется эффективным в этом клиническом испытании, это станет важным шагом в поисках лекарства от ВИЧ - инфекции, от которой до сих пор нет лекарства.

Подпишитесь на нас: Вконтакте / Telegram
Back to top button