Новый препарат от деменции успешно прошел первые испытания на безопасность

Новый препарат для лечения деменции под названием VES001 успешно преодолел первый важный этап испытаний на безопасность, как сообщается в пресс-релизе компании-разработчика Vesper Bio. Лекарство предназначено для лечения лобно-височной деменции (ЛВД) — наиболее распространенного типа деменции среди людей моложе 60 лет. В ходе предварительного двухэтапного испытания безопасности, проводившегося в двух медицинских центрах в Нидерландах и Великобритании, препарат VES001 получали добровольцы без признаков ЛВД, включая шесть человек с повышенным генетическим риском развития этого состояния.

У этих участников из группы риска ежедневный прием препарата в течение трех месяцев повысил уровень белка програнулина в крови и спинномозговой жидкости в среднем более чем на 95 процентов по сравнению с исходным уровнем. Белок програнулин часто бывает снижен у людей с ЛВД, и его дефицит связывают с повреждениями в мозге. Серьезных побочных эффектов зарегистрировано не было, что означает успешное преодоление первым барьером безопасности после многих лет исследований.

Исследователи подчеркивают, что подробные данные, выходящие за рамки озвученных основных результатов, еще не опубликованы, и выводы нуждаются в независимой экспертной оценке, поэтому к результатам следует относиться с осторожностью. Тем не менее, научный руководитель Vesper Bio Андерс Никьяр заявил, что теперь есть надежда на лечение, которое потенциально может предотвратить развитие этой формы деменции у людей с генетическим риском, концептуально преобразовав будущее терапии деменции.

Принцип действия VES001 заключается в воздействии на рецептор сортилин, который, как известно, удаляет програнулин из мозга. Основная функция препарата — ограничить эффективность этого рецептора, тем самым замедлив выведение програнулина и позволив его уровню оставаться стабильным. У участников с генетической мутацией, влияющей на выработку програнулина, лечение позволило вернуть уровень белка почти до нормального как в плазме крови, так и в спинномозговой жидкости.

Хотя исследователи не называют точные сроки, когда лечение может стать доступным для широкой публики, поскольку для этого потребуются дополнительные клинические испытания, полученные результаты являются многообещающим первым шагом. Как отметил невролог и главный исследователь испытания Джонатан Рорер, повышение уровня програнулина до нормальных показателей у бессимптомных носителей мутации, которые знают о риске развития симптомов в ближайшие 10-20 лет, говорит о будущем потенциале этого лечения для предотвращения развития симптомов ЛВД.