Первый в мире пациент получил генную терапию для омоложения клеток глаза

В США началось первое в мире клиническое испытание экспериментальной генетической терапии, целью которой является «омоложение» клеток и потенциальное восстановление утраченного зрения. Биотехнологическая компания Life Biosciences объявила, что первый пациент уже получил дозу препарата ER-100, разработанного для обращения возрастных изменений в клетках сетчатки глаза.

Терапия направлена на работу с ретинальными ганглиозными клетками, которые соединяют глаза с мозгом и практически не обладают способностью к регенерации. Их повреждение при таких заболеваниях, как глаукома, приводит к необратимой потере зрения. Разработчики утверждают, что вмешательство может потенциально вернуть этим клеткам более «молодое» функциональное состояние.

Метод основан на доставке в клетки трёх генов с помощью вирусного вектора, который не способен вызывать инфекционные заболевания. Эти гены запускают выработку белков, способных частично перепрограммировать клеточное состояние. Контроль активности системы осуществляется через «переключатель», зависящий от приёма определённого антибиотика: при его приёме гены активируются, а при прекращении — отключаются.

Идея терапии связана с гипотезой о том, что старение частично обусловлено потерей эпигенетической информации — химических меток на ДНК, регулирующих активность генов. В 2020 году команда исследователей показала на мышах, что подобное частичное перепрограммирование может возвращать старым клеткам более молодые свойства. Эти результаты стали основой для дальнейшего развития технологии ER-100.

15 января текущего года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило начало первого клинического испытания. В исследовании примут участие до 18 пациентов, включая людей с открытоугольной глаукомой и пациентов с повреждением зрительного нерва при неартериитической передней ишемической оптической нейропатии.

Испытание рассчитано на длительное наблюдение, которое продлится не менее пяти лет. При этом дозировки могут корректироваться в зависимости от реакции пациентов. Основная цель первой фазы — оценка безопасности, однако исследователи также будут отслеживать возможные изменения зрения.

Несмотря на высокий интерес к технологии, научное сообщество оценивает её с осторожностью. Часть специалистов считает подход «чрезвычайно рискованным», указывая на потенциальные опасности вмешательства в регуляцию генов, включая возможность неконтролируемых эффектов и даже онкогенных изменений.

Среди разработчиков проекта — генетик Гарвардского университета Дэвид Синклер, который утверждает, что старение во многом связано с утратой эпигенетической информации, а её восстановление может ослаблять проявления возрастных заболеваний. Однако эта точка зрения вызывает критику в научном сообществе. Ряд специалистов в области биологии стволовых клеток, включая Пола Кнёпфлера из Калифорнийского университета в Дэвисе, указывают, что даже в случае частичного «омоложения» клеток эффект может оказаться нестабильным, ограниченным по длительности или недостаточным для клинического применения.

Первое испытание ER-100 рассматривается как важный шаг для всей области исследований старения, однако его результаты пока остаются непредсказуемыми, а баланс между потенциальной пользой и рисками — предметом активной научной дискуссии.